Ученые разрабатывают лекарство от тяжелого наследственного заболевания мышечной системы
Минобрнауки сообщило о разработке в России лекарства от миодистрофии Дюшенна. Работа была поддержана грантом Российского научного фонда.
Миодистрофия Дюшенна — наследственная патология, вызванная мутацией гена белка дистрофина, который отвечает за прочность, стабильность и функциональную активность мышечных волокон. На данный момент от нее нет доступных и достаточно эффективных лекарств.
При этом заболевании нарушается транспорт ионов калия в митохондриях — «энергетических станциях» клеток скелетных мышц, в результате чего последние постепенно слабеют. Причиной этого оказался один из транспортных белков — кальций-активируемый калиевый канал. Ученые выбрали этот белок в качестве мишени для нового лекарства.
Эксперимент показал, что препарат помогает улучшить состояние и функции мышечных клеток. Дальнейшие исследования направлены на преодоление побочных эффектов.
